Gene steuern alles, was Zellen in unserem Körper tun. Jeder Mensch ist einzigartig und hat ein individuelles genetisches Erbgut. Veränderungen in den Genen können sich in Erbkrankheiten wie der Lippen-Kiefer-Gaumenspalte, Mukoviszidose oder der Bluterkrankheit äußern.

Zu den größten Innovationen in der Arzneimittelforschung zählt die moderne Präzisionsmedizin. Sie liefert für manche dieser genetisch vererbten Krankheitsbilder neue Therapien.

Was ist eine Gentherapie?

Als Gentherapie wird der Einsatz von genetischem Material (DNA und RNA) zur Behandlung oder Vorbeugung einer schweren Erkrankung bezeichnet – meist mit dem Ziel, die Ursache der Krankheit zu beseitigen. Diese Therapien bieten einen neuen Ansatz: Statt einer lebenslangen Behandlung stellen sie eine einmalige Therapie in Aussicht.

Wie profitieren Patienten?

Die Erforschung von Gentherapien macht große Fortschritte und gibt Menschen mit erblich bedingten schweren Erkrankungen neue Perspektiven. Heute werden Gentherapien zum Beispiel bereits bei Blutkrebs, Kopf-Hals-Tumoren, Spinaler Muskelatrophie und schweren Bluterkrankungen angewendet.

Quelle: djd