Hämophilie B ist eine seltene Blutgerinnungsstörung, die den Alltag vieler Betroffener über Jahre hinweg prägt: spontane Blutungen, Schmerzen und Entzündungen in den Gelenken, ständige Vorsicht und regelmäßige Infusionen.

In Deutschland wurde jetzt der erste Hämophilie-B-Patient außerhalb einer Studie mit der ersten in Europa zugelassenen Gentherapie von CSL Behring behandelt.

Seltenes Krankheitsbild

Das seltene Krankheitsbild wird durch einen genetisch bedingten Mangel an funktionsfähigem Gerinnungsfaktor IX (einem Protein, das zur Bildung von Blutgerinnseln zur Blutstillung benötigt wird) verursacht. Hämophilie B betrifft in Deutschland über 1.000 Menschen – etwa 65 % davon haben eine schwere und mittelschwere Ausprägung.

Die erste in Europa verfügbare Gentherapie kann zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B eingesetzt werden.

Nach der EU-Zulassung im Jahr 2023 ist die Gentherapie seit Kurzem auch in Deutschland ganz offiziell Teil der Versorgung durch die gesetzlichen und privaten Krankenkassen. Eine Einigung über den Erstattungsbetrag mit dem Spitzenverband der gesetzlichen Krankenkassen machte es möglich.

Hinweis: Diese Mitteilung dient der neutralen Information. Die Entscheidung über die Eignung einer Therapie liegt ausschließlich beim behandelnden Arzt.

Quelle: ots / PI CSL Behring GmbH